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西南证券:创新药专题:InvivoCAR-T浪潮已至,行远自迩.pdf |
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核心观点
体内CAR-T发展如何?
2025年,全球CAR-T全球市场规模约61.2亿美元,同比增长32.9%。然而,受制于CAR-T可及性瓶颈,大批患者目前无法获得治疗。这些未满足的市场需要大幅刺激了体内CAR-T的研发进程,据不完全统计,全球CAR-T在研及上市管线总数超1500条,管线储备体量庞大,研发热情持续高涨。
体内CAR-T的机制创新?
体内CAR-T(InVivoCAR-T)是下一代CAR-T的目标形态,其同样通过特异性改造T细胞获得靶向杀伤,区别于传统自体CAR-T和通用型CAR-T的是,体内CAR-T直接在患者体内完成对T细胞的改造,因此无需成本高昂的T细胞离体改造、扩增、运输等流程,大幅降低制备成本。从目标基因递送的技术来讲,体内CAR-T主要通过慢病毒递送基因片段或通过脂质体递送mRNA:
(1)慢病毒递送:类似于传统体外CAR-T,使用搭载CAR基因片段的慢病毒作为载体,该CAR基因会整合到T细胞的基因中,带来持续、长久的蛋白表达和杀伤;
(2)脂质体递送:类似于mRNA疫苗,采用化学合成的脂质体包裹能表达CAR蛋白的mRNA进行递送,由于mRNA不整合到基因
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