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小核酸药物是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸。与传统药物直接作用于蛋白质不同,它通过碱基互补配对靶向基因的“信使”mRNA从源头阻止致病蛋白生成。这种机制让它能攻克以往“不可成药”靶点,实现单次给药后长效的治疗效果,开启了精准医疗新篇章,成为生物医药领域的创新热点。
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