Cytiva：2024年中国小核酸药物行业发展报告

小核酸药物是一类创新性的治疗方法，其作用机制 独特而强大。这些药物通过干预基因转录和翻译过 程，能够从根本上调控致病基因的表达，从而达到 治疗效果。正是由于这种独特的作用机制，小核酸 药物被业界誉为继小分子药物和蛋白类药物之后 的”第三次制药浪潮”，展现出巨大的发展潜力和应 用前景。小核酸药物的发展历程可以追溯到1978 年，当时哈佛大学的科学家首次提出了反义寡核苷 酸(ASO)的概念。在随后的数十年里，这一领域经 历了起起落落的发展过程。2016年成为小核酸药物 发展的一个重要转折点。从这一年开始，得益于前 期积累的技术突破和临床经验，小核酸药物进入了 一个稳健而快速的发展期。这一阶段的特点是临床 试验数量显著增加，成功率提高，以及获批上市药 物数量的增加。这些进展不仅验证了小核酸药物的 治疗潜力，也极大地提升了投资者和制药公司对这 一领域的信心。近年来，中国的创新药企也开始积 极布局小核酸药物领域。这些企业认识到小核酸药 物的巨大潜力，纷纷投入资金和资源进行研发。然 而，与国际领先企业相比，中国在这一领域的整体 研发进度仍处于相对早期阶段。这种状况既带来了 挑战，也蕴含着机遇