中银证券：基因编辑逆转先天缺陷：基因编辑治疗：生物医学的明珠

基因编辑是生物技术领域较为前沿的方向之一。基因编辑有望为目前无法根治的遗传疾病带来永久治愈的可能性。基因编辑潜力较大，可以通过多种方式带来不同的治疗方案。基因编辑工具的创新仍在快速发展，并且是未来行业的核心竞争力之一。支撑评级的要点基因编辑治疗为解决困扰人类已久的先天疾病带来希望。由于许多先天疾病是由遗传基因异常导致的，因此长久以来，人类无法根治这一类型的疾病。基因编辑可以深入病源，带来治愈的希望。基因编辑治疗具有独特的、创造性的优势，有望实现“一次给药、终身起效”的持久效果。由于基因编辑改写了人体最深处的“代码”，因此基因编辑带来的改变可以持续影响未来人体的基因表达，达到根治的效果。基因编辑治疗细分类别多，技术难度不一致。根据基因编辑发生位置的不同，基因编辑疗法可分为体内基因编辑和体外基因编辑。根据对基因的影响方式，又可分为基因敲除、基因敲入、或两者皆有。理论上来说，体内基因编辑对编辑技术的精准度要求更高；基因敲入相较于基因敲除步骤和技术环节更为复杂。基因编辑治疗的安全性是监管及社会最大的担忧。目前，尚未有基因编辑疗法获批上市，并没有审批监管的经验。由于基因编辑具有不确定性，不准确或