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华源证券:分子降解胶行业专题:从CRBN–IKZF1/3博弈走向新底物机遇.pdf |
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核心观点:在CRBN–IKZF1/3血液瘤分子胶赛道,目前市场主要由跨国药企(BMS/Celgene)锁定;国内的竞争格局,关键或看单品能否做出并被临床验证为同类最佳(BIC);真正的增量或在于:新靶蛋白(如GSPT1、VAV1)以及差异化疾病领域(自免、实体瘤等)。
为什么需要分子胶:TPD突破“16%不可成药蛋白”,商业潜力较大,分子降解胶是其中路径之一。分子降解胶是TPD平台中技术路径之一,用“让蛋白消失”的事件驱动药理,去撬动过去被视为“不可成药”的较大靶点池,从而打开超越传统小分子/抗体的长期增量空间。人类约16%蛋白被判定为“不可成药”,而目前仅约4%蛋白被传统药物真正利用,分子降解胶又因“小分子、无linker、口服友好”在TPD内部或具备更高成药性和商业化效率。
分子胶是什么+行业发展:分子降解胶通过降解靶蛋白,降低靶蛋白数量,以达到疾病抑制效果。行业已经从“CRBN-IKZF1/3-血液瘤IMiDs升级”转移到“新E3-新底物-新适应症(GSPT1、VAV1、HuR、NEK7等)”,而中国企业当前主要处在CRBN-IKZF1/3赛道的“fast-follow及m
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