开源证券：医药生物行业周报：必贝特在小核酸领域的差异化布局

小核酸引领发展新路径，必贝特差异化布局多治疗领域 必贝特是一家以临床价值为导向、专注于创新药自主研发的生物医药企业。公司聚焦于肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病领域，依托自主研发构建的核心技术平台，持续开发临床急需的全球首创药物FIC和针对未满足临床需求的创新药物。据招股说明书，公司研发管线中已有1款1类创新药产品BEBT-908（注射用盐酸伊吡诺司他）获批上市，BEBT-209处于III期临床试验阶段，BEBT-109已获准开展III期临床试验，5个产品处于I期临床试验阶段。小核酸方面，公司已布局罕见病、心血管疾病、代谢性疾病、中枢神经系统疾病等领域，其中：BEBT-507（靶向TMPRSS6）可通过GalNAc介导被递送至肝细胞内，特异性沉默TMPRSS6的mRNA，增加铁调素（Hepcidin）的生成和释放，从而降低血液中HCT和HGB水平，可能减轻真性红细胞增多症患者的症状，并降低疾病的进展风险，已于2025年6月启动I期临床试验；BEBT-701（AGT/PCSK9双靶点）用于高脂血症合并高血压，预计2025年提交IND；BEBT-508目前处于新药发现阶段，拟开发用