开源证券：医药生物行业周报：ARO-MAPT临床前数据优秀，关注2026H2早期数据

Arrowhead在小鼠、非人灵长类动物临床前实验中呈现优秀属性 2026年5月，Arrowhead在TIDESUSA2026大会的海报中展示了基于TRiMBBB平台开发的siRNA药物ARO-MAPT的初步临床前结果。此管线将siRNA与转铁蛋白受体（TfR）靶向配体偶联，通过皮下注射给药，借助脑血管内皮细胞高表达的转铁蛋白受体跨越血脑屏障，在全脑范围内沉默MAPT（微管相关蛋白Tau）基因，用于治疗阿尔茨海默病（AD）及其他Tau蛋白病。 TRiMBBB平台在小鼠神经系统中展现出剂量依赖性的递送，同时在所有脑区（皮层、海马、脊髓等）均实现了与组织浓度成比例的MAPTmRNA敲低效果，并有效减少病理性的磷酸化Tau蛋白，预示着未来有持续拓展CNS适应症应用的潜力。在非人灵长类动物实验中，皮下给药的ARO-MAPT展示了卓越的脑内分布特性，能够均匀到达并深度抑制包括深部脑区在内的所有主要脑区的MAPT表达，实现高达70-80%的mRNA敲降，且该效果覆盖神经元、星形胶质细胞等多种细胞类型。 ARO-MAPTI/IIa早期数据2026H2有望读出，关注siRNAAD相关标的布局Arrow